Cellectis公司生产通用CAR-T的病毒载体原来出自这家公司 I 医麦猛爆料
今天是2017年6月30日
农历六月初七 世界青年联欢节
医麦客：反对侵略和战争，歌颂和平与友谊
2017年6月30日/医麦客 eMedClub/--昨天，Servier公司宣布，其已经与基于病毒载体设计开发免疫疗法的生物技术公司Transgene达成了一项合作，双方签署了病毒载体化技术用于生产同种异体CAR-T细胞疗法的研究协议，包括Servier公司的早期临床阶段的下一代CAR-T细胞候选产品UCART19。
最初三年合作的目标是使用Transgene的病毒载体平台来开发靶向工具，从而能够对CAR-T细胞的基因组进行更快、更简单、更精确的修饰，在简化生产步骤的同时能够得到更好的整合产量。最终目的是利用这些技术开发更有效的抗癌CAR-T细胞疗法。Transgene公司作为Mérieux研究院的一部分可以获得3000万欧元（约合3420万美元），其中Servier保留使用新载体发展其细胞免疫治疗组合的权利。
Servier肿瘤研究与开发总监PatrickTherasse表示：“使用同种异体的CAR-T细胞治疗开辟了治疗癌症的主要创新领域。但是其复杂制造过程中的每个步骤都需要进行具体的开发和优化工作，以便为患者提供最佳的治疗选择。我们一直在寻找最好的合作伙伴来推动这些产品的发展，当然包括此次与Transgene公司的合作。
Servier进军CAR-T领域还要从在2015年11月说起，当时在Cellectis的UCAR-T细胞株成功挽救了身患白血病的1岁小姑娘Layla的生命之后，一时间引发了社会的极大关注。UCART19立刻遭到哄抢，而法国的Servier（施维雅）公司则是近水楼台先得月，一举从Cellectis获得了UCART19的全球独家开发权利。
UCARTs（图片来源 Cellectis官网）
UCART19是Cellectis公司利用其特有的同种异体方法开发而成的CAR-T疗法，不同于传统的CAR-T疗法。通过使用TALEN基因编辑技术“关闭”导致人体排异反应的基因，将CAR-T制备成UCART（通用CAR-T）。这种利用同种异体方法开发而成的CAR-T疗法，不需要依据患者进行相应的修饰，而是直接将来源于非患者供体的T细胞进行工程化，可用于多个患者的治疗。
这也意味着，相比其他竞争对手的CAR-T产品，Cellectis公司的CAR-T产品将具有普遍适用性，而且能够工业化生产获得标准化的现成产品，同时这些产品可被冷冻运往全球任何地方立即使用。这种无可比拟的优势，也正是Servier公司所看中的。
目前该候选产品UCART19已进入针对慢性淋巴细胞性白血病（CLL）及急性淋巴细胞白血病（ALL）的I期临床开发阶段。
当然Cellectis公司的通用型CAR-T并不只UCART19这一个产品，就在昨天，Cellectis还刚刚宣布针对AML（急性骨髓性白血病）的I期临床研究中首次人体施用了其在研通用型CAR-T细胞产品UCART123。这一举措标志着历史上第一个靶向CD123的同种异体、“即用型”、基因编辑过的CAR-T细胞候选产品进入了临床阶段。
除此之外，目前Cellectis在研的UCART系列还包括UCARTCS1、UCART38和UCART22，相继已经进入了manufacturing以及preclinicalstudies阶段。
UCARTCS1和UCART38是用于治疗表达CS1或CD38的血液恶性肿瘤的同种异体基因编辑的T细胞治疗候选产品。
UCARTCS1
UCARTCS1的开发针对多发性骨髓瘤（MM），目前处于临床前开发阶段。为了进行临床试验，公司打算根据GMP于2017年开始生产UCARTCS1。UCARTCS1在多发性骨髓瘤（MM）中的临床前和转化活动将与MD安德森癌症中心合作进行。
UCART38
UCART38的开发针对多发性骨髓瘤以及其他恶性肿瘤。目前，UCART38还处于早期临床前阶段。 UCART38在T-cell ALL中的临床前和转化活动也是与MD安德森癌症中心合作进行。51 29303 51 14986 0 0 3051 0 0:00:09 0:00:04 0:00:05 3050>
UCART22
UCART22（靶向CD22抗原）是一种用于治疗急性淋巴细胞白血病的同种异体基因编辑的T细胞疗法候选产品，现在处于早期临床前发展阶段，同样的，临床前和转化活动也是与MD安德森癌症中心合作进行。
所以Servier看中的并不是单个有潜力的产品，而是这整个革命性的技术。现在对UCART19的商业化开发可能只是一次试水，而最终目的是为了在成功之后对其他通用型CAR-T产品进行“复制黏贴”。
Cellectis CEO-André Choulika（图片来源 businessinsider.com）
此次Servier与Transgene的合作就是为了利用后者的病毒载体技术来改进CAR-T技术及其生产过程。而且Cellectis董事长兼CEO André Choulika博士在谈及Servier和Transgene之间的研究合作时指出：“Transgene是世界上最先进的向量化技术开发的公司之一。我们相信，这次合作将确认下一代细胞疗法UCART19候选产品的初步结果，同时也将引导优化生产、成本以及能探索其在其他适应症中的应用。
参考出处：
http://www.servier.com/
http://www.transgene.fr/
https://www.cellectis.com/
http://labiotech.eu/servier-transgene-car-t-cells/
医麦客 丨出品
为生物医药发声的专业媒体人
转载请联系：service_tlb@163.com